O Grupo Chiesi, empresa biofarmacêutica internacional com foco em pesquisa, juntamente com a Arbor Biotechnologies, Inc., uma empresa de biotecnologia de próxima geração focada no desenvolvimento de abordagens inovadoras em terapias genéticas, anunciaram no dia 6 de outubro um acordo global exclusivo de colaboração e licenciamento para o programa clínico da Arbor, ABO-101, na HP1, além de um acordo de opção multi-target para o uso da plataforma de edição genética da Arbor para desenvolver novas terapias direcionadas ao fígado para doenças raras.
Na Chiesi, esses programas são conduzidos pela Chiesi Global Rare Diseases, a unidade de negócios dedicada à pesquisa, desenvolvimento e comercialização de terapias para condições raras e ultrarraras.
“Essa colaboração marca um momento transformador — não apenas para nós, mas para toda a comunidade de doenças raras. Reflete nosso compromisso de trabalhar em direção a opções terapêuticas mais amplas. Alcançar isso significa olhar além das abordagens atuais e explorar o potencial da edição genética”, afirma Giacomo Chiesi, Vice-Presidente Executivo da Chiesi Global Rare Diseases.
“Embora esse caminho seja muito promissor, sabemos que ainda há uma longa jornada pela frente e muito a aprender. Por isso nos orgulhamos de nos associar à Arbor Biotechnologies, líder no espaço de edição genética com expertise comprovada em desenvolvimento clínico. Essa colaboração estratégica une forças complementares e reforça nossa missão inabalável: trazer esperança duradoura a pacientes e suas famílias por meio de inovação significativa.”
“Estamos orgulhosos de nos unir à Chiesi, uma empresa que compartilha nosso profundo compromisso de melhorar os desfechos para pacientes com doenças raras e com risco de vida. A Chiesi traz um forte histórico em inovação para doenças raras; combinando isso com nossa plataforma de editores genéticos avançados, pretendemos entregar soluções significativas que possam redefinir o cuidado para pacientes com PH1 e outras doenças genéticas raras”, comenta Devyn Smith, PhD, CEO da Arbor Biotechnologies.
Nos termos do acordo, a Chiesi receberá direitos exclusivos para desenvolver e comercializar o ABO-101 para PH1 e terá a opção de usar as tecnologias de edição genética knockout (KO) e transcriptase reversa (TR) da Arbor para avançar alvos adicionais em doenças raras. A Arbor receberá pagamentos iniciais e de curto prazo de até US$ 115 milhões. Adicionalmente, a Arbor poderá receber até US$ 2 bilhões em marcos totais e royalties escalonados de dígito baixo.
“Medicinas genômicas oferecem um vasto potencial para impactar vidas de pacientes ao redor do mundo, especialmente aqueles que vivem com doenças genéticas raras. Estamos ansiosos para colaborar com a equipe experiente e comprometida da Chiesi para acelerar o ABO-101 na clínica e avançar no desenvolvimento de terapias de edição genética direcionadas ao fígado para pacientes com HP1 e outras doenças raras”, disse Dan Ory, doutor em Medicina e diretor médico da Arbor Biotechnologies.
Sobre a hiperoxalúria primária tipo 1 (HP1)
A hiperoxalúria primária tipo 1 (HP1) é uma doença genética ultrarrara e de curso vitalício, em que uma mutação no gene AGXT (alanina-glicoxilato aminotransferase) causa deficiência de uma enzima no fígado, resultando em produção excessiva de oxalato pelo fígado e eventual acúmulo de cristais de oxalato nos rins e outros sistemas orgânicos.
Conforme a doença progride, pode causar cálculos renais recorrentes, dano aos rins e eventualmente evoluir para doença renal terminal (ESKD ou ESRD) e oxalose sistêmica.
Embora existam duas terapias com siRNA (RNA de interferência pequeno) disponíveis para tratamento ao longo da vida, a única cura para a HP1 é o transplante duplo de fígado e rim.
Sobre o ABO-101
O ABO-101 é uma terapia genética investigacional inovadora, projetada como tratamento único (one-time), direcionado ao fígado, com o objetivo de promover uma perda de função permanente do gene HAO1 no fígado para reduzir a produção de oxalato associada à HP1. O ABO-101 está sendo avaliado no estudo clínico redePHine Fase 1/2 (NCT06839235).
O ABO-101 consiste em uma nanopartícula lipídica (LNP), licenciada da Acuitas Therapeutics, encapsulando RNA mensageiro que expressa uma nucleasa CRISPR Cas12i2 tipo V novamento desenvolvida e um RNA guia otimizado, que mira especificamente o gene humano HAO1. O ABO-101 ainda não foi aprovado para nenhum uso pela FDA ou por qualquer outra agência reguladora.
Sobre o estudo redePHine
O estudo redePHine Fase 1/2 é um estudo global multicêntrico, aberto e de escalonamento de dose, para avaliar segurança, tolerabilidade, farmacocinética, farmacodinâmica e eficácia preliminar de uma única dose de ABO-101 em participantes com HP1. O ensaio terá dois períodos de estudo. No primeiro período, haverá duas partes:
Após o primeiro período, os participantes entrarão no Período 2, que é um programa de monitoramento de longo prazo para cumprir exigências locais e nacionais. Para mais informações sobre o redePHine (NCT06839235), visite clinicaltrials.gov.
Sobre o Grupo Chiesi
A Chiesi é um grupo biofarmacêutico internacional que pesquisa, desenvolve e comercializa soluções inovadoras em saúde respiratória, doenças raras e cuidados especializados. A missão da empresa é melhorar a qualidade de vida, agindo com responsabilidade em benefício das pessoas e do planeta. Ao mudar seu status legal para uma Corporação Beneficente na Itália, nos Estados Unidos, na França e na Colômbia, o compromisso da Chiesi de criar e compartilhar valor com a sociedade é juridicamente vinculativo e central para a tomada de decisões na empresa. Desde 2019, a Chiesi é uma Empresa B certificada, o que significa que faz parte de uma comunidade global de organizações que atendem a elevados padrões de impacto social e ambiental. A empresa tem como meta zerar suas emissões de gases de efeito estufa até 2035. Com 90 anos de experiência, a Chiesi está sediada em Parma (Itália), tem afiliadas em 31 países e conta com 7,5 mil funcionários. O centro de pesquisa e desenvolvimento do Grupo em Parma trabalha ao lado de outras seis unidades na França, Estados Unidos, Canadá, China, Reino Unido e Suécia. Para mais informações, visite www.chiesi.com
Sobre a Chiesi Brasil
Primeira filial do Grupo fora da Itália, a Chiesi Brasil opera no país desde 1976, onde mantém uma fábrica especializada na produção de medicamentos inalatórios, sólidos e líquidos. A produção abastece o mercado nacional, afiliadas e terceiros. Desde 2011, a Chiesi Brasil é parceira do governo federal no Programa Farmácia Popular e oferece gratuitamente medicamentos para o tratamento da asma e da rinite alérgica à população. A operação conta com cerca de 400 colaboradores e está entre as 10 maiores do Grupo. Para mais informações, visite www.chiesi.com.br
Sobre a Chiesi Global Rare Diseases
A Chiesi Global Rare Diseases é uma unidade de negócios do Grupo Chiesi estabelecida para entregar terapias e soluções inovadoras para pessoas que vivem com doenças raras. Como empresa familiar, o Grupo Chiesi busca criar um mundo onde seja comum haver uma terapia para todas as doenças e atua como uma força para o bem, para a sociedade e o planeta. O objetivo da unidade Global Rare Diseases é garantir acesso equitativo, para que o maior número possível de pessoas possa viver sua vida mais plena. A unidade colabora com a comunidade de doenças raras mundialmente para dar voz a pessoas desassistidas no sistema de saúde.
Sobre a Arbor Biotechnologies, Inc.
A Arbor Biotechnologies™, empresa de edição genética em estágio clínico com sede em Cambridge, MA, está avançando um portfólio de terapias genéticas inovadoras para tratar uma ampla gama de condições genéticas – desde as ultra-raras até as mais comuns.
A empresa possui um conjunto único de editores genéticos otimizados, com abordagens que vão desde knockout (remoção de função), excisões, edição por transcriptase reversa e inserção de genes grandes, indo além das limitações das primeiras tecnologias de edição, para desbloquear novos alvos genéticos. Isso alimenta um robusto pipeline de ativos de primeira linha voltados a doenças com alta necessidade não atendida.
Com o programa clínico da Arbor, ABO-101 para tratamento de HP1, a empresa continua a concentrar seus esforços de pesquisa e desenvolvimento em doenças genômicas do fígado e do sistema nervoso central (SNC) para as quais não existem curas funcionais. Para mais informações, visite arbor.bio.
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NATHÁLIA ALICE RODRIGUES MEIRINHO LOPES
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